Katera nedavna in tekoča klinična preskušanja se pojavljajo zaradi mielofibroze?
To je zelo aktiven čas za raziskovanje mielofibroze. Pred nekaj leti sta poskusi JAKARTA in JAKARTA2 poročali o krčenju vranice in izboljšanju simptomov s selektivnim zaviralcem JAK2 fedratinibom.
Nedavno je raziskava PERSIST pokazala učinkovitost zaviralca multikinaze pacritinib. Preizkus faze III za to vznemirljivo zdravilo aktivno novači. Preskus SIMPLIFY je pokazal spodbudne rezultate za momelotinib zaviralca JAK1 / JAK2.
Desetine kliničnih preskušanj, ki so v teku, iščejo nova ciljna zdravila, bodisi sama bodisi v kombinaciji z zdravili, ki so že odobrena za mielofibrozo. Upajmo, da bomo imeli v orodni zbirki še več orodij za zdravljenje te bolezni, ko se nenehne raziskave zaključujejo.
Ali je prišlo do nedavnih raziskovalnih prebojev za zdravljenje ali zdravljenje mielofibroze?
Vsekakor. Zdravniki vedo, kako pomembno je zaviranje JAK2 za zdravljenje mielofibroze vse od odobritve zdravila Jakafi (ruxolitinib) za zdravljenje mielofibroze leta 2011.
Zaviralec JAK2 Inrebic (fedratinib) je bil lani odobren za mielofibrozo intermediat 2 ali z visokim tveganjem. Zdaj jo lahko uporabljamo bodisi vnaprej bodisi po napredovanju na Jakafiju.
Pacritinib je še eno zelo vznemirljivo zdravilo. Ker ne zavira kostnega mozga, ga lahko uporabljamo pri bolnikih z zelo nizkim številom trombocitov. To je pogosta ugotovitev pri bolnikih z mielofibrozo, ki lahko omeji možnosti zdravljenja.
Kje in kako lahko nekdo najde klinična preskušanja mielofibroze, v katerih lahko sodeluje?
Najlažji in najboljši način za sodelovanje v poskusu je, da vprašate svojega zdravnika. Pregledajo lahko na desetine preskusov, da bi videli, katera bi bila najprimernejša za vašo vrsto in stopnjo bolezni. Če preskušanja ni na voljo v zdravniški ordinaciji, lahko koordinirajo napotitev v center, ki nudi preskušanje.
Clinicaltrials.gov je podatkovna zbirka, ki jo vzdržuje Nacionalni inštitut za zdravje, ki navaja vsa razpoložljiva klinična preskušanja. Vsakdo ga lahko pregleda in ga je enostavno iskati. Vendar pa to lahko zmede ljudi brez zdravstvenega stanja.
Skupine zagovornikov pacientov so tudi odlična sredstva za številne teme, vključno s kliničnimi preskušanji. Oglejte si MPN izobraževalno fundacijo ali MPN Advocacy & Education International.
Kako uspešni so bili trenutni načini zdravljenja mielofibroze?
Obvladovanje mielofibroze je v zadnjih 10 letih daleč. Genomske analize so pripomogle k prilagoditvi sistema ocenjevanja tveganja. Zdravniki pomagajo ugotoviti, kdo bo imel največ koristi od presaditve kostnega mozga.
Seznam učinkovitih mielofibroznih zdravil raste. Ta zdravila pomagajo bolnikom živeti dlje z manj simptomi in boljšo kakovostjo življenja.
Pred nami je še dolga pot. Upajmo, da nam bodo sedanje in prihodnje raziskave prinesle še več odobrenih terapij in boljše kombinacije zdravljenja za nadaljnje izboljšanje rezultatov za ljudi z mielofibrozo.
Ali obstaja tveganje za vpis v klinično preskušanje?
Vsako zdravstveno zdravljenje ima tveganja in koristi. Klinična preskušanja niso izjema.
Klinična preskušanja so zelo pomembna. So edini način, kako lahko zdravniki odkrijejo nova in izboljšana načina zdravljenja raka. Bolniki v preskušanjih so deležni najboljšega zdravljenja.
Tveganja so za vsako posamezno študijo različna. Vključujejo lahko posebne neželene učinke preiskovanega zdravila, neuporabo terapije in dodelitev placebu.
Za vpis v klinično preskušanje morate podpisati informirano soglasje. To je dolgotrajen postopek z raziskovalno skupino. Vaš zdravstveni tim vam bo temeljito pregledal in razložil vsa tveganja in koristi.
Kateri so najboljši načini za preprečevanje napredovanja mielofibroze?
Še vedno ni jasno, kako lahko resnično vplivamo na napredovanje bolezni. Dolgotrajno spremljanje združenih podatkov iz preskušanj COMFORT kaže, da lahko zdravljenje z zdravilom Jakafi podvoji skupno preživetje v primerjavi z najboljšo razpoložljivo terapijo v tistem času.
Ta ugotovitev je nekoliko sporna. Ni jasno, ali je korist za preživetje posledica zapoznelega napredovanja ali drugih koristi, kot je izboljšana prehrana po krčenju vranice.
Ali obstaja zdravilo za mielofibrozo?
Najboljša možnost za dolgotrajno obvladovanje bolezni je presaditev kostnega mozga, znana tudi kot presaditev matičnih celic. Zdi se, da ozdravi nekatere bolnike. Težko je z gotovostjo napovedati.
Presaditev je zelo tvegana možnost z visokimi plačami. Primerno je le za nekatere bolnike, ki zdržijo strogost postopka. Zdravnik vam lahko svetuje, če je presaditev kostnega mozga za vas primerna možnost, in koordinirati napotitev na izkušen presaditveni tim za posvet.
Ivy Altomare, dr. Med., Je izredni profesor medicine na univerzi Duke in pomočnik medicinskega direktorja mreže Duke Cancer Network. Je nagrajena vzgojiteljica s kliničnim poudarkom na povečanju ozaveščenosti o kliničnih preskušanjih za onkologijo in hematologijo v podeželskih skupnostih.
