Multipla skleroza (MS) je avtoimunska motnja, pri kateri vaš imunski sistem napade zaščitno oblogo okoli živcev v vašem centralnem živčnem sistemu (CNS). CNS vključuje vaše možgane in hrbtenjačo.
Terapije, ki spreminjajo bolezen (DMT), so priporočeno zdravljenje, ki pomaga upočasniti razvoj MS. DMT lahko pomagajo odložiti invalidnost in zmanjšati pogostost izbruhov pri ljudeh s težavo.
Uprava za hrano in zdravila (FDA) je odobrila več DMT za zdravljenje ponovnih oblik MS, vključno s šestimi DMT, ki jih jemljemo peroralno kot kapsule ali tablete.
Preberite si, če želite izvedeti več o ustnih DMT-jih in kako delujejo.
Vloga B celic in T celic
Če želite razumeti, kako peroralni DMTS pomaga pri zdravljenju MS, morate vedeti o vlogi nekaterih imunskih celic pri MS.
Številne vrste imunskih celic in molekul so vključene v nenormalen imunski odziv, ki povzroča vnetje in škodo pri MS.
Sem spadajo T-celice in B-celice, dve vrsti belih krvnih celic, znani kot limfociti. Proizvedeni so v limfnem sistemu vašega telesa.
Ko se T celice iz limfnega sistema premaknejo v vaš krvni obtok, lahko potujejo na vaš CNS.
Nekatere vrste T celic proizvajajo beljakovine, znane kot citokini, ki sprožijo vnetje. Pri ljudeh z MS provnetni citokini povzročajo poškodbe mielinskih in živčnih celic.
B celice proizvajajo tudi protivnetne citokine, kar lahko pomaga pri aktivnostih T celic, ki povzročajo bolezen v MS. B celice proizvajajo tudi protitelesa, ki imajo lahko vlogo pri MS.
Številni DMT delujejo tako, da omejijo aktiviranje, preživetje ali gibanje T celic, B celic ali obeh. To pomaga zmanjšati vnetje in poškodbe v osrednjem živcu. Nekateri DMT ščitijo živčne celice pred poškodbami na druge načine.
Kladribin (Mavenclad)
FDA je odobrila uporabo kladribina (Mavenclad) za zdravljenje ponovnih oblik MS pri odraslih. Do danes še niso zaključene nobene študije o uporabi zdravila Mavenclad pri otrocih.
Ko nekdo vzame to zdravilo, vstopi v T-celice in B-celice v svojem telesu in posega v sposobnost celic, da sintetizirajo in popravljajo DNK. Zaradi tega celice odmrejo, kar zmanjša število T in B celic v njihovem imunskem sistemu.
Če se zdravite z zdravilom Mavenclad, boste v dveh letih vzeli dva tečaja zdravila. Vsak tečaj bo vključeval 2 tedna zdravljenja, ločeno z enim mesecem.
Vsak teden zdravljenja vam bo zdravnik svetoval, da vzamete en ali dva dnevna odmerka zdravila 4 ali 5 dni.
Dimetil fumarat (Tecfidera)
FDA je odobrila dimetil fumarat (Tecfidera) za zdravljenje relapsnih oblik MS pri odraslih.
FDA še ni odobrila Tecfidere za zdravljenje MS pri otrocih. Vendar lahko zdravniki otrokom to zdravilo predpišejo v praksi, imenovanem „zunajtržna“uporaba.
Čeprav je potrebnih več raziskav, dosedanje študije kažejo, da je to zdravilo varno in učinkovito za zdravljenje MS pri otrocih.
Strokovnjaki ne vedo natančno, kako deluje Tecfidera. Vendar pa so raziskovalci ugotovili, da lahko to zdravilo zmanjša številčnost nekaterih T-celic in B-celic ter protivnetnih citokinov.
Zdi se, da tudi tecfidera aktivira protein, znan kot faktor, povezan z eritroidnim faktorjem 2 (NRF2). To sproži celične odzive, ki pomagajo zaščititi živčne celice pred oksidativnim stresom.
Če vam je predpisal zdravilo Tecfidera, vam bo zdravnik prvih 7 dni zdravljenja svetoval, da vzamete dva odmerka 120 mg (mg) na dan. Po prvem tednu vam bodo povedali, da morate stalno jemati dva odmerka 240 mg na dan.
Diroksimel fumarat (Vumerity)
FDA je odobrila diroksimel fumarat (Vumerity) za zdravljenje ponovnih oblik MS pri odraslih. Strokovnjaki še ne vedo, ali je to zdravilo pri otrocih varno ali učinkovito.
Vumerity so del istega razreda zdravil kot Tecfidera. Kot Tecfidera se verjame, da aktivira protein NRF2. To sproži celične odzive, ki preprečujejo poškodbe živčnih celic.
Če vaš načrt zdravljenja vključuje Vumerity, vam bo zdravnik prvih 7 dni svetoval, da vzamete 231 mg zdravila dvakrat na dan. Od tega trenutka dalje morate zaužiti 462 mg zdravila dvakrat na dan.
Fingolimod (Gilenya)
FDA je odobrila fingolimod (Gilenya) za zdravljenje relapsnih oblik MS pri odraslih in otrocih, starih 10 let ali več.
FDA še ni odobrila tega zdravila za zdravljenje mlajših otrok, vendar ga lahko zdravniki predpišejo brez oznake otrokom, mlajšim od 10 let.
To zdravilo blokira vrsto signalne molekule, znane kot sfingosin 1-fosfat (S1P), od vezave na T-celice in B-celice. To pa preprečuje, da bi te celice vstopile v krvni obtok in potovale na osrednje živčevje.
Če se celicam ustavi pot do osrednjega živčnega sistema, tam ne morejo povzročiti vnetja in škode.
Gilenya se jemlje enkrat na dan. Pri ljudeh, ki tehtajo več kot 88 kilogramov (40 kilogramov), je priporočeni dnevni odmerek 0,5 mg. Pri tistih, ki tehtajo manj od tega, je priporočeni dnevni odmerek 0,25 mg.
Če začnete zdravljenje s tem zdravilom in ga nato prenehate uporabljati, boste morda občutili močan izbruh.
Nekateri ljudje z MS so razvili močno povečano invalidnost in nove možganske poškodbe, potem ko so prenehali jemati to zdravilo.
Siponimod (Mayzent)
FDA je odobrila siponimod (Mayzent) za zdravljenje ponovnih oblik MS pri odraslih. Do zdaj raziskovalci še niso zaključili nobene študije o uporabi tega zdravila pri otrocih.
Mayzent je v istem razredu drog kot Gilenya. Tako kot Gilenya tudi blokira vezavo S1P na T celice in B celice. To imunskim celicam prepreči potovanje v možgane in hrbtenjačo, kjer lahko povzročijo škodo.
Zdravilo Mayzent se jemlje enkrat na dan. Za določitev vašega optimalnega dnevnega odmerka bo zdravnik začel s pregledom genetskega markerja, ki vam bo pomagal napovedati vaš odziv na to zdravilo.
Če rezultati vaših genetskih testov kažejo, da vam bo to zdravilo dobro uspelo, vam bo zdravnik predpisal majhen odmerek. Postopoma bodo zvišali predpisani odmerek v postopku, ki ga poznamo kot titracija. Cilj je optimizirati potencialne koristi ob omejevanju stranskih učinkov.
Če vzamete to zdravilo in ga nato prenehate uporabljati, se vam lahko stanje poslabša.
Teriflunomid (Aubagio)
FDA je odobrila uporabo teriflunomida (Aubagio) za zdravljenje ponovnih oblik MS pri odraslih. Do zdaj ni objavljenih nobenih študij o uporabi tega zdravila pri otrocih.
Aubagio blokira encim, znan kot dihidroorotat dehidrogenaza (DHODH). Ta encim sodeluje pri proizvodnji pirimidina, gradnika DNK, ki je potreben za sintezo DNK v T celicah in B celicah.
Ko ta encim ne more dostopati do dovolj pirimidina za sintezo DNK, omejuje nastajanje novih T-celic in B-celic.
Če se zdravite z zdravilom Aubagio, vam lahko zdravnik predpiše dnevni odmerek 7- ali 14 mg.
Druga zdravila za spreminjanje bolezni
Poleg teh peroralnih zdravil je agencija FDA odobrila številne DMT, ki jih injiciramo pod kožo ali jih damo z intravensko infuzijo.
Vključujejo:
- alemtuzumab (Lemtrada)
- glatiramer acetat (Copaxone, Glatect)
- interferon beta-1 (Avonex)
- interferon beta-1a (Rebif)
- interferon beta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoksantron (Novantrone)
- natalizumab (Tysabri)
- ocrelizumab (Ocrevus)
- peginterferon beta-1a (Plegridy)
Pogovorite se s svojim zdravnikom, če želite izvedeti več o teh zdravilih.
Potencialno tveganje za neželene učinke DMT
Zdravljenje z DMT lahko povzroči neželene učinke, ki so v nekaterih primerih resni.
Možni neželeni učinki zdravljenja so različni, odvisno od posebne vrste DMT, ki jo jemljete.
Nekateri pogosti neželeni učinki so:
- glavobol
- slabost
- bruhanje
- driska
- kožni izpuščaj
- izguba las
- počasen srčni utrip
- zardevanje obraza
- trebušno nelagodje
DMT so povezani tudi s povečanim tveganjem za okužbo, kot so:
- gripa
- bronhitis
- tuberkuloza
- skodle
- nekatere glivične okužbe
- progresivna multifokalna levkoencefalopatija, redka vrsta možganske okužbe
Povečano tveganje za okužbo je zato, ker ta zdravila spremenijo vaš imunski sistem in lahko zmanjšajo število belih krvnih celic v telesu.
DMT lahko povzročijo druge resne neželene učinke, kot so poškodbe jeter in resne alergijske reakcije. Nekateri DMT lahko povzročijo zvišanje krvnega tlaka. Nekateri lahko upočasnijo vaš srčni utrip.
Ne pozabite, da vam bo zdravnik priporočil DMT, če bo verjel, da potencialne koristi odtehtajo tveganja.
Življenje z MS, ki ga ne upravljamo učinkovito, prinaša tudi velika tveganja. Pogovorite se s svojim zdravnikom, če želite izvedeti več o možnih neželenih učinkih in koristih različnih DMT.
DMT na splošno ne veljajo za varne za nosečnice ali doječe.
Obvladovanje tveganja stranskih učinkov
Pred začetkom zdravljenja z DMT naj vas zdravnik pregleda za aktivne okužbe, poškodbe jeter in druge zdravstvene težave, ki lahko povečajo tveganje za jemanje zdravil.
Zdravnik vas lahko tudi spodbudi, da boste prejeli določena cepljenja, preden začnete zdravljenje z DMT. Morda boste morali počakati nekaj tednov po prejemu cepljenj, preden začnete jemati zdravilo.
Medtem ko se zdravite z DMT, vam bo zdravnik morda svetoval, da se izogibate določenim zdravilom, prehranskim dopolnilom ali drugim izdelkom. Vprašajte jih, če obstajajo zdravila ali drugi izdelki, ki bi lahko vplivali na DMT.
Zdravnik vas mora tudi spremljati glede znakov neželenih učinkov med in po zdravljenju z DMT. Na primer, verjetno bodo naročili redne preiskave krvi, da bodo preverili vašo število krvnih celic in jetrne encime.
Če menite, da imate težave, takoj obvestite zdravnika.
Odvzem
Za zdravljenje MS je odobreno več DMT, vključno s šestimi oblikami peroralne terapije.
Nekatera od teh zdravil so za nekatere ljudi varnejša ali primernejša kot druga.
Preden začnete jemati DMT, se posvetujte z zdravnikom o možnih koristih in tveganjih njegove uporabe. Pomagajo vam razumeti, kako različni načini zdravljenja lahko vplivajo na vaše telo in dolgoročne napovedi pri MS.
