Zdravljenje Mielofibroze: Zdravila In Drugo

2024 Avtor: Jesus Peterson | [email protected]. Nazadnje spremenjeno: 2023-12-17 11:27

Mielofibroza (MF) je redka vrsta raka, kjer kopičenje brazgotin preprečuje, da bi vaš kostni mozeg naredil dovolj zdravih rdečih krvnih celic. To lahko povzroči simptome, kot so velika utrujenost in modrice.

MF lahko povzroči tudi majhno število trombocitov v krvi, kar lahko privede do motenj krvavitve. Veliko ljudi z MF ima tudi povečano vranico.

Tradicionalni načini zdravljenja so namenjeni odpravljanju simptomov MF in zmanjšanju velikosti vranice. Komplementarne terapije lahko olajšajo nekatere vaše simptome in izboljšajo vašo kakovost življenja.

Tu je podrobnejši pogled na razpoložljive načine zdravljenja za MF.

Ali obstaja zdravilo za mielofibrozo?

Trenutno ni zdravil, ki bi pozdravile mielofibrozo. Alogenska presaditev matičnih celic hematopoetskih je edino zdravljenje, ki lahko pozdravi MF ali znatno podaljša preživetje ljudi z MF.

Presaditve matičnih celic vključujejo nadomeščanje nenormalnih matičnih celic v kostnem mozgu z infuzijo matičnih celic zdravega darovalca.

Postopek ima pomembna in potencialno nevarna tveganja. Običajno ga priporočajo le mlajšim ljudem brez drugih obstoječih zdravstvenih stanj.

Zdravljenje mielofibroze z zdravili

Zdravnik vam lahko priporoči eno ali več zdravil za pomoč pri zdravljenju simptomov ali zapletov MF. Sem sodijo slabokrvnost, povečanje vranice, nočno potenje, srbenje in bolečine v kosteh.

Med zdravila za zdravljenje MF so:

• kortikosteroidi, kot je prednizon
• sredstva, ki spodbujajo eritropoezo
• androgene terapije, kot je danazol
• imunomodulatorji, vključno s talidomidom (Thalomid), lenalidomidom (Revlimid) in pomalidomidom (Pomalyst)
• kemoterapija, vključno s hidroksiureo
• Zaviralci JAK2, kot sta rukolitinib (Jakafi) in fedratinib (Inrebic)

Ruxolitinib je prvo zdravilo, ki ga je odobrila Uprava za hrano in zdravila (FDA) za zdravljenje vmesnega in visoko tveganega MF. Ruksolitinib je ciljno zdravilo in zaviralec JAK2. Mutacije v genu JAK2 so povezane z razvojem MF.

Fedratinib (Inrebic) je FDA leta 2019 odobril za zdravljenje odraslih z vmesnim 2 in visoko tveganim primarnim ali sekundarnim MF. Fedratinib je zelo selektiven zaviralec kinaze JAK2. To je za ljudi, ki se ne odzivajo na zdravljenje z ruxolitinibom.

Transfuzija krvi

Morda boste potrebovali transfuzijo krvi, če ste slabokrvni zaradi MF. Redne transfuzije krvi lahko povečajo število rdečih krvnih celic in zmanjšajo simptome, kot sta utrujenost in enostavno modrice.

Presaditve matičnih celic

MF nastane, ko je poškodovana matična celica, ki proizvaja krvne celice. Začne proizvajati nezrele krvne celice, ki se kopičijo in povzročajo brazgotine. To preprečuje, da bi vaš kostni mozeg proizvajal zdrave krvne celice.

Presaditev matičnih celic, znana tudi kot presaditev kostnega mozga, je potencialno kurativno zdravljenje, ki reši to težavo. Zdravnik bo moral oceniti vaše posamezno tveganje, da bo ugotovil, ali ste dober kandidat za postopek.

Pred presaditvijo matičnih celic boste deležni kemoterapije ali sevanja. Tako se znebite preostalih rakavih celic in povečate verjetnost, da bo vaš imunski sistem sprejel celice darovalke.

Zdravnik nato prenese celice kostnega mozga od darovalca. Zdrave matične celice darovalca nadomestijo poškodovane matične celice v vašem kostnem mozgu in ustvarijo zdrave krvne celice.

Presaditve matičnih celic predstavljajo velika in potencialno nevarna tveganja. Običajno zdravniki priporočajo le ljudem z vmesnimi in visoko tveganimi MF, ki so mlajši od 70 let in nimajo drugih zdravstvenih stanj.

Nova vrsta presaditve alogenskih matičnih celic z zmanjšano intenzivnostjo (nemiloeablativno) zahteva manjše odmerke kemoterapije in sevanja. Morda bo bolje za starejše posameznike.

Operacija

Krvne celice običajno nastajajo v kostnem mozgu. Včasih pri osebah z MF tvorijo krvne celice jetra in vranica. To lahko povzroči, da jetra in vranica zrastejo več kot običajno.

Povečana vranica je lahko boleča. Zdravila pomagajo zmanjšati velikost vranice. Če zdravil ni dovolj, vam lahko zdravnik priporoči operacijo za odstranitev vranice. Ta postopek se imenuje splenektomija.

Neželeni učinki zdravljenja

Vsa terapija z MF lahko povzroči neželene učinke. Zdravnik bo skrbno pretehtal tveganja in koristi možnih načinov zdravljenja, preden bo priporočil pristop.

Pomembno je, da se z zdravnikom pogovorite o morebitnih neželenih učinkih zdravljenja. Zdravnik bo morda želel spremeniti odmerek ali vas preusmeriti na novo zdravilo.

Neželeni učinki, ki jih lahko imate, so odvisni od zdravljenja MF.

Androgene terapije

Androgentherapije lahko pri ženskah povzročijo poškodbe jeter, rast las na obrazu in pri raku prostate pri moških.

Kortikosteroidi

Neželeni učinki kortikosteroidov so odvisni od zdravil in odmerjanja. Vključujejo lahko visok krvni tlak, zastajanje tekočine, povečanje telesne teže ter težave z razpoloženjem in spominom.

Dolgotrajna tveganja za kortikosteroide vključujejo osteoporozo, zlome kosti, visok krvni sladkor in povečano tveganje za okužbe.

Imunomodulatorji

Ta zdravila lahko povečajo število belih krvnih celic in trombocitov. To lahko privede do simptomov, kot so zaprtje in srbeč občutek v rokah in nogah. Med nosečnostjo lahko povzročijo tudi resne napake pri rojstvu.

Zdravnik bo skrbno nadziral vašo število krvnih celic in vam lahko predpisal ta zdravila v kombinaciji s steroidi z majhnimi odmerki, da zmanjša tveganje.

Zaviralci JAK2

Pogosti neželeni učinki zaviralcev JAK2 vključujejo zmanjšano raven trombocitov in anemijo. Lahko povzročijo tudi drisko, glavobol, omotičnost, slabost, bruhanje, glavobol in modrice.

Fedratinib lahko v redkih primerih povzroči resne in potencialno usodne poškodbe možganov, znane kot encefalopatija.

Kemoterapija

Kemoterapija cilja hitro delitev celic, ki vključujejo lasne celice, nohtne celice in celice prebavnega in reproduktivnega trakta. Pogosti neželeni učinki kemoterapije so:

• utrujenost
• izguba las
• spremembe kože in nohtov
• slabost, bruhanje in izguba apetita
• zaprtje
• driska
• spremembe teže
• spremembe razpoloženja
• težave s plodnostjo

Splenektomija

Odstranjevanje vranice poveča tveganje za okužbe in zaplete krvavitve, vključno s krvnimi strdki. Krvni strdki lahko privedejo do potencialno smrtne kapi ali pljučne embolije.

Presaditve matičnih celic

Presaditve kostnega mozga lahko povzročijo življenjsko nevarne stranske učinke, znane kot bolezen cepiva proti gostitelju (GVHD), ko imunske celice darovalca napadejo vaše zdrave celice.

Zdravniki se trudijo, da se to prepreči s preventivnimi zdravljenji, vključno z odstranjevanjem T celic iz donatorskega presadka in uporabo zdravil za zatiranje T celic v presadku.

GVHD lahko v prvih 100 dneh po presaditvi vpliva na vašo kožo, prebavila ali jetra. Lahko se pojavijo simptomi, ki vključujejo kožne izpuščaje in mehurje, slabost, bruhanje, trebušne krče, izgubo apetita, drisko in zlatenico.

Kronični GVHD lahko vključuje enega ali več organov in je glavni vzrok smrti po presaditvi matičnih celic. Simptomi lahko prizadenejo usta, kožo, nohte, lase, prebavila, pljuča, jetra, mišice, sklepe ali genitalije.

Zdravnik vam lahko priporoči jemanje kortikosteroidov, kot je prednizon ali lokalna steroidna krema. Za akutne simptome lahko predpišejo tudi ruksolitinib.

Kliničnih preskušanj

Klinična preskušanja še naprej iščejo nova zdravljenja MF. Raziskovalci testirajo nove zaviralce JAK2 in raziskujejo, ali bi kombiniranje ruksolitiniba z drugimi zdravili lahko izboljšalo rezultate pri ljudeh z MF.

Eden takšnih razredov zdravil so zaviralci histon deacetilaze (HDAC). Igrajo vlogo pri izražanju genov in bi lahko zdravili simptome MF, če so bili v paru z ruxolitinibom.

Druga preskušanja testirajo antifibrotična sredstva, da ugotovijo, ali ta zdravila pri mielofibrozi preprečujejo ali povratno fibrozo. Zaviralec telomeraze imetelstatis, ki ga preučujemo za izboljšanje fibroze in delovanja kostnega mozga pri ljudeh z MF.

Če se na zdravljenje ne odzovete dobro, vam lahko pridružitev kliničnega preskušanja omogoči dostop do novejših terapij. Desetine kliničnih preskušanj najema ali aktivno ocenjuje zdravljenje mielofibroze.

Naravna zdravila

Mielofibroza je kronična bolezen, ki zahteva medicinsko posredovanje. Nobeno homeopatsko ali naravno zdravilo ni dokazano za zdravljenje mielofibroze. Pred jemanjem zelišč ali dodatkov se vedno posvetujte s svojim zdravnikom.

Določena hranila, ki podpirajo proizvodnjo rdečih krvnih celic, lahko zmanjšajo tveganje in simptome anemije. Ne bodo zdravili osnovne bolezni. Če se jemljete katero od naslednjih dopolnil, se posvetujte s svojim zdravnikom:

• železo
• folna kislina
• vitamin B-12

Uživanje uravnotežene prehrane in redna telesna aktivnost lahko pomagata zmanjšati stres in ohraniti svoje telo na bolj optimalni ravni.

NUTRIENT preskusni raziskovalci upajo, da lahko sredozemska prehrana zmanjša vnetje v telesu, da zmanjša tveganje za nastanek krvnih strdkov, nenormalno krvno sliko in spremembe vranice pri ljudeh z mielofibrozo. Sredozemska prehrana je bogata s svežimi, protivnetnimi živili, vključno z olivnim oljem, oreščki, stročnicami, zelenjavo, sadjem, ribami in polnozrnatimi izdelki.

Ena laboratorijska raziskava je pokazala, da lahko tradicionalno kitajsko zdravilo iz zelišč, imenovano danshen ali rdeča žajbelj (bakterija Salvia miltiorrhiza), teoretično vpliva na signalne poti za mielofibrozo. Zelišča še niso preučevali pri ljudeh, zato ga FDA ni ocenila za varnost in učinkovitost. Pred poskusom kakršnega koli dodatka se vedno posvetujte s svojim zdravnikom.

Raziskave

Dve zdravili sta jo že opravili s kliničnimi testi na zgodnji stopnji in sta zdaj v fazi III kliničnih preskušanj. Pacritinib je peroralni zaviralec kinaze, ki ima specifičnost za JAK2 in IRAK1. Momelotinib je zaviralec JAK1, JAK2 in ACVR1, ki ga bomo primerjali z rukolitinibom v študiji faze III.

Interferon-alfa se že uporablja za zdravljenje ljudi z MF. Dokazano je, da lahko zmanjšuje proizvodnjo krvnih celic v kostnem mozgu. Za določitev dolgoročne varnosti in učinkovitosti je potrebnih več raziskav.

Imetelstat je zaviralec telomeraze v testiranju faze II za posameznike s srednjo 2 ali visoko tvegano MF, pri katerih zaviralci JAK niso delovali. Sredstvo je pokazalo obetavne rezultate, čeprav so potrebna večja klinična preskušanja.

Outlook

Napovedovati obete in preživetje z mielofibrozo je lahko težko. Številni ljudje imajo MF že več let, ne da bi imeli kakršne koli simptome.

Preživetje se razlikuje glede na vrsto MF, ne glede na to, ali gre za nizko tveganje, vmesno ali visoko tveganje.

Ena od raziskav je pokazala, da bodo ljudje z nizko tveganim MF verjetno živeli pet let po diagnozi kot splošna populacija, po kateri se je preživetje zmanjšalo. Ugotovili so, da so ljudje z visoko tvegano MF živeli do sedem let po postavitvi diagnoze.

Edina možnost zdravljenja, ki lahko zdravi MF, je presaditev matičnih celic. Nekatere raziskave kažejo, da lahko nedavno odobrena zdravila, vključno z rukolitinibom, podaljšajo preživetje za nekaj let. Številna klinična preskušanja še naprej preučujejo možno zdravljenje MF.

Odvzem

Številni načini zdravljenja MF so učinkoviti pri odpravljanju simptomov in izboljšanju vaše kakovosti življenja.

Zdravila, vključno z imunomodulatorji, zaviralci JAK2, kortikosteroidi in androgenimi terapijami, pomagajo pri obvladovanju simptomov. Morda boste potrebovali tudi kemoterapijo, transfuzijo krvi ali splenektomijo.

O svojih simptomih se posvetujte z zdravnikom in mu vedno sporočite, če razmišljate o jemanju novega zdravila ali dodatka.